Amerika Birleşik Devletleri merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences, yaşa bağlı görme kayıplarını tersine çevirmek amacıyla geliştirdiği deneysel gen tedavisi ER-100’ü ilk kez bir insana uyguladı.
Yılın en çok merak edilen klinik deneylerinden biri olarak gösterilen bu çalışma, beyin ile göz arasında köprü görevi gören ve normal şartlarda asla yenilenmeyen retinal ganglion sinir hücrelerini hedef alıyor.
Glokom gibi hastalıklar nedeniyle zarar gördüğünde kalıcı körlüğe yol açan bu hücrelerin, genetik bir müdahaleyle eski işlevine kavuşturulması amaçlanıyor.
Harvard Üniversitesi'nden genetikçi David Sinclair ve ekibinin yıllardır üzerinde çalıştığı bu yöntem, hücrelerin DNA'sındaki hasarları onarmaktan ziyade, yaşla birlikte hücre üzerinde biriken kimyasal izleri temizlemeyi hedefliyor.
Sinclair, yaşlanmanın kalıcı bir yıkımdan ziyade hücresel bilgi kaybından kaynaklandığını ve bu bilginin geri yüklenmesiyle hastalıkların iyileştirilebileceğini savunuyor. Daha önce fareler ve primatlar üzerinde yapılan deneylerde olumlu sonuçlar veren teknoloji, virüsler aracılığıyla göz hücrelerine üç özel gen aktararak çalışıyor.
Bu genler, hastanın mevcut genetik yapısını değiştirmeden hücreyi daha genç bir evreye dönüştüren proteinler üretiyor.